Vorige studies
Ook in het verleden heeft het Mucoviscidose Referentiecentrum van het UZ Brussel aan heel wat klinische studies meegewerkt. Dankzij wetenschappelijk onderzoek, waaraan ook mucopatiënten hebben deelgenomen die gevolgd zijn in het UZ Brussel, is belangrijke medicatie voor mucopatiënten in België op de markt gekomen.
Aan deze studies werkte het Mucocentrum ook mee:
Organoïdenstudie
Er worden stamcellen gefilterd uit rectale biopsieën bij personen met CF. Hiervoor wordt een klein stukje weefsel uit het onderste deel van de endeldarm geprikt. Dit is pijnloos voor de patiënt. Deze stamcellen kunnen uitgroeien tot gekweekte organoïden of ‘minidarmpjes’ waarop nieuwe medicatie kan getest worden.
Voor dit onderzoek werken we samen met het labo van het UZ Leuven.
HIT-CF-project (deel 1)
Indelen van personen met CF met zeer zeldzame mutaties op basis van hoe bepaalde stamcellen (die voorkomen in rectale biopsies) reageren op verschillende soorten medicatie.
Voor dit onderzoek werken wij samen met het UZ Leuven. Daar worden de biopsies ontleed en wordt de medicatie erop getest.
Voor meer informatie hierover: www.hitcf.org
Vertex: VX17-661-116-Part B
Soort studie?
Fase 3, open label roll-over studie
Doel studie?
Er werd onderzoek gedaan naar de werkzaamheid en veiligheid van langdurige behandeling met Ivacaftor in personen met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor F508del.
Voor wie?
Voor patiënten van 6 tot 12 jaar.
Vertex: VX18-445-110
Soort studie?
Fase 3, open label-studie
Doel studie?
Er werd onderzoek gedaan naar de werkzaamheid en veiligheid van VX-445. Dit is een combinatietherapie die getest werd bij personen met CF die heterozygoot zijn voor F508del gecombineerd met een gating of residuele functie mutatie.
Voor wie?
Patiënten konden instappen in deze studie vanaf 12 jaar.
Vertex: VX19-445-115
Soort studie?
Fase 3, open label-studie
Doel studie?
In deze studie wordt onderzoek gedaan naar de veiligheid en werkzaamheid van KAFTRIO op lange termijn, bij personen met CF die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie.
Voor wie?
Patiënten konden instappen in deze studie vanaf de leeftijd van 12 jaar.
Vertex: VX20-445-126
Soort studie?
Fase 3, open label-studie
Doel studie?
In deze studie worden de effecten van KAFTRIO geëvalueerd op hoest en lichamelijke activiteit bij personen met CF die heterozygoot zijn (F508del mutatie gecombineerd met een minimal function mutatie).
Voor wie?
Patiënten konden instappen in deze studie vanaf de leeftijd van 12 jaar.
Vertex: VX17-445-105
Soort studie?
Fase 3, open label-studie
Doel studie?
In deze studie worden de lange termijneffecten van VX-445 combinatietherapie geëvalueerd bij personen met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor F508del.
Voor wie?
Patiënten konden instappen in deze studie vanaf de leeftijd van 12 jaar.
Vertex: VX20-445-121
Soort studie?
Fase 3, open label-studie
Doel studie?
In deze studie worden de effecten van KAFTRIO geëvalueerd op hoest en lichamelijke activiteit bij personen met CF die heterozygoot zijn (F508del mutatie gecombineerd met een minimal function mutatie). Dit is de vervolgstudie van de VX20-445-126 studie.
Voor wie?
Patiënten konden instappen in deze studie vanaf de leeftijd van 12 jaar.
Belangrijke sponsors
Vertex Pharmaceuticals, Proteostasis Therapeutics, AbbVie, Galapagos NV, PTC Therapeutics, Boehringer Ingelheim, … zijn enkele van de sponsors waarmee het Mucocentrum al vaak heeft samengewerkt en waarmee we ook in de toekomst nog vele studies zullen doen.