Stamceltransplantatie
Wat?
Bij sommige PID’s is het afweersysteem zodanig verzwakt dat de kans dat een patiënt sterft aan een infectie heel groot is. Dit is bijvoorbeeld zo bij SCID. In dit geval wordt stamceltransplantatie aangeraden om het kind te genezen.
Bij stamceltransplantatie wordt eerst het eigen, niet-functionerende afweersysteem vernietigd door medicatie. Daarna kan het worden vervangen door een gezond afweersysteem van een donor. Dit kan de broer of zus zijn van de patiënt, maar evengoed een onbekende donor die gevonden wordt in het internationale donorregister.
Het is een uiterst complexe en invasieve behandeling, waardoor het slechts een optie is bij ernstige, levensbedreigende PID’s. Ook zijn er nadelen aan verbonden. Deze worden altijd met de behandelende arts besproken.
Wanneer de voordelen worden afgewogen ten opzichte van de nadelen en stamceltransplantatie de beste keuze blijkt, wordt de procedure uitvoerig met de patiënt en ouders besproken.
Procedure?
In het beenmerg dat aanwezig is in botten zoals het bekken, zitten stamcellen die instaat zijn zich om te vormen tot elke soort lichaamscel. De witte bloedcellen worden gevormd uit de hematopoëtische stamcellen.
Indien er een fout in het DNA van deze stamcellen aanwezig is, ontstaan er geen, te weinig of slecht werkende witte bloedcellen. Om dit te verhelpen, kan stamceltransplantatie een oplossing bieden.
Voor de transplantatie worden gezonde stamcellen uit het beenmerg of bloed van een donor gehaald. Deze worden ingebracht bij de patiënt, waarbij alle stamcellen in het lichaam werden verwijderd met behulp van radio- of chemotherapie. De ingebrachte, gezonde stamcellen vinden hun weg naar de botten waar ze beginnen te delen en nieuw beenmerg vormen. Hieruit ontstaan dan witte bloedcellen, die wel correct zullen werken.
Kans op slagen?
Wanneer stamcellen een perfecte match vormen, en de HLA-genen in het DNA dus perfect overeenkomen, is er 90% kans dat de behandeling werkt. Veel hangt echter af van het moment van de transplantatie, alsook een aantal andere factoren.