Er worden stamcellen gefilterd uit rectale biopsieën bij personen met CF. Hiervoor wordt een klein stukje weefsel uit het onderste deel van de endeldarm geprikt. Dit is pijnloos voor de patiënt. Deze stamcellen kunnen uitgroeien tot gekweekte organoïden of ‘minidarmpjes’ waarop nieuwe medicatie kan getest worden. ​

Voor dit onderzoek werken we samen met het labo van het UZ Leuven.

Indelen van personen met CF met zeer zeldzame mutaties op basis van hoe bepaalde stamcellen (die voorkomen in rectale biopsies) reageren op verschillende soorten medicatie.

Voor dit onderzoek werken wij samen met het UZ Leuven. Daar worden de biopsies ontleed en wordt de medicatie erop getest.

Voor meer informatie hierover: www.hitcf.org

Soort studie?

Fase 3, open label roll-over studie

Doel studie?

Er werd onderzoek gedaan naar de werkzaamheid en veiligheid van langdurige behandeling met Ivacaftor in personen met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor F508del.

Voor wie?

Voor patiënten van 6 tot 12 jaar.

Soort studie?

Fase 3, open label-studie

Doel studie?

Er werd onderzoek gedaan naar de werkzaamheid en veiligheid van VX-445. Dit is een combinatietherapie die getest werd bij personen met CF die heterozygoot zijn voor F508del gecombineerd met een gating of residuele functie mutatie.

Voor wie?

Patiënten konden instappen in deze studie vanaf 12 jaar.

Soort studie?

Fase 3, open label-studie

Doel studie?

In deze studie wordt onderzoek gedaan naar de veiligheid en werkzaamheid van KAFTRIO op lange termijn, bij personen met CF die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie. ​

Voor wie?

Patiënten konden instappen in deze studie vanaf de leeftijd van 12 jaar.

Soort studie?

Fase 3, open label-studie

Doel studie?

In deze studie worden de effecten van KAFTRIO geëvalueerd op hoest en lichamelijke activiteit bij personen met CF die heterozygoot zijn (F508del mutatie gecombineerd met een minimal function mutatie).​

Voor wie?

Patiënten konden instappen in deze studie vanaf de leeftijd van 12 jaar.

Soort studie?

Fase 3, open label-studie

Doel studie?

In deze studie worden de lange termijneffecten van VX-445 combinatietherapie geëvalueerd bij personen met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor F508del.

Voor wie?

Patiënten konden instappen in deze studie vanaf de leeftijd van 12 jaar.

Soort studie?

Fase 3, open label-studie

Doel studie?

In deze studie worden de effecten van KAFTRIO geëvalueerd op hoest en lichamelijke activiteit bij personen met CF die heterozygoot zijn (F508del mutatie gecombineerd met een minimal function mutatie). Dit is de vervolgstudie van de VX20-445-126 studie.

Voor wie?

Patiënten konden instappen in deze studie vanaf de leeftijd van 12 jaar.