Études en cours
Voici un aperçu des études en cours au sein du Centre de référence pour la mucoviscidose de l’UZ Brussel :
Vertex: VX20-121-103
Type d’étude
Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle
Objectif de l’étude ?
Les chercheurs étudient l’efficacité et la sécurité du VX-121. Il s’agit d’un traitement d’association qui est testé chez des personnes qui sont atteintes de mucoviscidose, qui sont hétérozygotes pour la mutation F508del et qui ont une autre mutation figurant sur la liste d’étude de Vertex. Les personnes qui n’ont pas de mutation F508del, mais qui ont deux autres mutations figurant sur cette liste, entrent aussi en considération pour l’étude.
Pour qui ?
Les patients admis à cette étude doivent avoir minimum 12 ans.
Vertex: VX21-445-124
Type d’étude
Étude de phase 3, en double aveugle, randomisée, contrôlée contre placebo
Objectif de l’étude ?
Cette étude évalue l’efficacité et la sécurité du KAFTRIO chez des personnes atteintes de mucoviscidose qui n’ont pas de mutation F508del, mais qui ont une combinaison de mutations qui figurent sur la liste de Vertex et qui présentent une réponse au KAFTRIO.
Pour qui ?
Les patients admis à cette étude doivent avoir minimum 6 ans.