Les chercheurs filtrent des cellules souches au départ de biopsies rectales de personnes atteintes de mucoviscidose. La procédure consiste à prélever un petit fragment de tissu au niveau de la partie inférieure du rectum. La procédure est indolore pour le patient. Ces cellules souches peuvent être cultivées en organoïdes, ou « mini-intestins », sur lesquels de nouveaux médicaments peuvent être testés. ​

Nous collaborons avec le labo de l’UZ Leuven pour ces recherches.

Classification de personnes atteintes de mucoviscidose porteuses de mutations très rares sur la base de la réaction de certaines cellules souches (présentes dans les biopsies rectales) à différents types de médicaments.

Nous collaborons avec l’UZ Leuven pour ces recherches. Les biopsies y sont disséquées et les médicaments sont testés sur les tissus ainsi obtenus.

Pour en savoir plus sur le sujet :  www.hitcf.org

Type d’étude ?

Étude de phase 3, en ouvert, par rotation

Objectif de l’étude ?

Les chercheurs ont évalué l’efficacité et la sécurité d’un traitement prolongé par l’ivacaftor chez des personnes atteintes de mucoviscidose, homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation F508del.

Pour qui ?

Pour les patients entre 6 et 12 ans.

Type d’étude ?

Étude de phase 3, en ouvert

Objectif de l’étude ?

Les chercheurs ont étudié l’efficacité et la sécurité du VX-445. Il s’agit d’un traitement d’association qui était testé chez des personnes atteintes de mucoviscidose, hétérozygotes pour la mutation F508del, combinée à une mutation « gating » ou à une mutation à fonction résiduelle.

Pour qui ?

Les patients pouvaient être inclus dans cette étude à partir de l’âge de 12 ans.

Type d’étude ?

Étude de phase 3, en ouvert

Objectif de l’étude ?

Les chercheurs ont étudié la sécurité et l’efficacité du KAFTRIO à long terme chez des personnes atteintes de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del. ​

Pour qui ?

Les patients admis à cette étude doivent avoir minimum 12 ans.

Type d’étude ?

Étude de phase 3, en ouvert

Objectif de l’étude ?

Cette étude évalue les effets du KAFTRIO sur la toux et l’activité physique chez des personnes qui sont atteintes de mucoviscidose et qui sont hétérozygotes (mutation F508del combinée à une mutation à fonction minimale).

Pour qui ?

Les patients admis à cette étude doivent avoir minimum 12 ans.

Type d’étude ?

Étude de phase 3, en ouvert

Objectif de l’étude ?

Cette étude évalue les effets à long terme du traitement d’association VX-445 chez des personnes qui sont atteintes de mucoviscidose et qui sont homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation F508del.

Pour qui ?

Les patients admis à cette étude doivent avoir minimum 12 ans.

Type d’étude ?

Étude de phase 3, en ouvert

Objectif de l’étude ?

Cette étude évalue les effets du KAFTRIO sur la toux et l’activité physique chez des personnes qui sont atteintes de mucoviscidose et qui sont hétérozygotes (mutation F508del combinée à une mutation à fonction minimale). Il s’agit de l’étude de suivi de l’étude VX20-445-126.

Pour qui ?

Les patients admis à cette étude doivent avoir minimum 12 ans.