Lopende studies

Een overzicht van de lopende studies in het Mucoviscidose Referentiecentrum van het UZ Brussel:

Vertex: VX20-121-103

Soort studie

Fase 3, gerandomiseerde, dubbel blinde studie

Doel studie?

Er wordt onderzoek gedaan naar de werkzaamheid en veiligheid van VX-121. Dit is een combinatietherapie die getest wordt bij mensen met CF die heterozygoot zijn voor F508del en een andere mutatie hebben die op de studielijst van Vertex vermeld staat. Ook personen die geen F508del hebben, maar wel twee andere mutaties van deze studielijst, komen in aanmerking voor de studie.​

Voor wie?

Patiënten konden instappen in deze studie vanaf de leeftijd van 12 jaar.

Vertex: VX21-445-124

Soort studie?

Fase 3, dubbelblind gerandomiseerd placebogecontroleerde studie

Doel studie?

In deze studie worden de werkzaamheid en veiligheid van KAFTRIO geëvalueerd bij personen met CF die geen F508del mutatie hebben, maar wel een combinatie van mutaties hebben die op de studielijst van Vertex vermeld staan en responsief zijn voor KAFTRIO.

Voor wie?

Patiënten konden instappen in deze studie vanaf de leeftijd van 6 jaar.