Gentherapie
Wat?
Deze techniek is nu nog een beetje 'science fiction'. Zoals regelmatig aangehaald, ontstaan zo goed als alle primaire immuundeficiënties door fouten in genen in het DNA. Elk gen codeert voor één eiwit en een fout in een gen leidt dus tot een verkeerd eiwit. Jarenlang droomden artsen over een manier om deze fouten in het DNA te herstellen. Dat leek een onmogelijke opdracht. Via gentherapie heeft men nu alsnog een manier gevonden om dit te doen. Hierdoor kunnen nu stamceltransplantaties met eigen stamcellen worden uitgevoerd.
Procedure?
Eerst worden stamcellen uit het bekken van de patiënt genomen. Daarna worden de fouten in het DNA via gentherapie hersteld. Het vervolg is gelijkaardig aan dat van stamceltransplantatie: eerst worden alle stamcellen uit het lichaam verwijderd om vervolgens de nieuwe, aangepaste stamcellen opnieuw in te brengen.
Het grote voordeel is dat de techniek veiliger is omdat de nieuwe stamcellen van de patiënt zelf zijn.
Nog veel onderzoek nodig
De techniek is uiterst complex en staat nog in de kinderschoenen. Er dient nog veel onderzoek te gebeuren over de veiligheid ervan en stamceltherapie wordt daardoor enkel als laatste oplossing gebruikt. Toch biedt het grote voordelen ten opzichte van een stamceltransplantatie en is het niet uitgesloten dat het in de toekomst de voorkeursbehandeling wordt.